Abstract | Keywords | Export | Availability | Bookmark

Choose an application

• Reference Manager
• EndNote
• RefWorks (Direct export to RefWorks)

En raison de nombreuses contraintes d'ordre juridique, financier et éthique, la mise en place d'essais cliniques pour une population d’enfants a suscité pendant de nombreuses années des débats sur leurs objectifs, leur efficacité et leurs limites, tout en reconnaissant leur nécessité de par le manque de disponibilité d'options thérapeutiques adaptées au domaine pédiatrique. Les Autorités en charge de la Santé se sont donc accordées sur des principes de base pour le développement de ces études cliniques, principes basés sur la sécurité et l'efficacité de leur déroulement, et ce dans le but d'aboutir à une autorisation de mise sur le marché de traitements pour la population pédiatrique étudiée. Le but de ce travail est d'objectiver les effets des essais cliniques, à long terme, sur les enfants d'un point de vue médical, éthique, économique et psycho-social, et de recueillir le ressenti global des familles lors de la participation de leurs enfants à ces études. Pour ce faire, ce mémoire est construit autour de l'analyse comparative de différentes études cliniques, relatives à l'élaboration d'options thérapeutiques pour l'hépatite B et C, conduites dans le monde entier, et également proposées aux patients suivis dans le service de gastro-entérologie et hépatologie pédiatrique des Cliniques Universitaires Saint-Luc. Ces analyses sont complétées par la récolte de questionnaires proposés aux parents de ces enfants, relatant leur ressenti durant cette expérience. L'hépatite B et l'hépatite C font partie des pathologies les plus répandues à l'échelle mondiale, touchant une tranche d'âge variée de la population, et constituant une base de recherche extensive portant sur leur évolution ainsi que sur l'aboutissement à de nouvelles thérapies innovatrices. Chez les enfants, la contamination par ces maladies se réalise principalement via transmission verticale périnatale, mais également par contact indirect via l'entourage. L'approche médicale primaire de ces patients consiste en un suivi de l'évolution clinique et de l'atteinte hépatique, notamment dans les cas de non éradication spontanée du virus au cours des premières années de vie. C'est la raison pour laquelle les firmes pharmaceutiques tentent constamment de promouvoir le développement de sources thérapeutiques adaptées au domaine pédiatrique, qui seraient susceptibles de freiner la progression de la maladie chez des enfants contaminés à un très jeune âge, et idéalement d'en garantir une guérison définitive. L'analyse des différentes études présélectionnées a permis de conclure en premier lieu que ces essais cliniques pédiatriques offrent l'opportunité d'accéder à de nouveaux produits thérapeutiques encore non disponibles ou trop onéreux à utilisation dans le cadre de maladies chroniques complexes. Chez une grande proportion de patients participant à ces expériences, l'accès au traitement a permis une amélioration de leur état clinique et un contrôle sur la progression de la maladie, voire une guérison complète. Ces essais ont également permis d'offrir un espoir d'avenir ainsi qu'un meilleur pronostic à long terme à ces enfants, sans omettre l'effet de satisfaction apporté aux parents qui ont exprimé, en majorité un réconfort à l'idée que leurs enfants avaient une chance de guérison et un suivi assuré. Cependant, ces études au coût élevé, demandent un engagement conséquent et une certaine adaptation de la part des patients et de leurs familles, vis-à-vis des démarches à respecter et des répercussions personnelles envisageables sur la vie de tous les jours lors du déroulement de l'expérience. Due to several legal, financial and ethical constraints, the setting up of clinical trials for a child population has provoked during many years, debates on their objectives, effectiveness and limitations, while recognizing at the same time their necessity given the lack of availability of therapeutic options adapted to the pediatric domain. Therefore, the Authorities in charge of health agreed on basic principles for the development of these clinical trials; principles based on safety and effectiveness of their conduct, with the objective of obtaining marketing authorizations of new treatments for the pediatric population studied. Consequently, the aim of this work is to objectify the effects of long-term clinical trials on children from a medical, ethical, economic and psychosocial point of view and to gather the global opinion of the families whose children were included in those studies. In order to achieve those aims, this thesis is based on the comparative analysis of different clinical studies related to the development of hepatitis B and C therapeutic options, that has been conducted worldwide and that bas also been proposed to patients treated in the gastroenterology and pediatric hepatology unit of Saint-Luc University Clinics. These analyzes are supplemented, by the collection of questionnaires proposed to the parents of these children, gathering their feelings and concerns regarding these experiences. Hepatitis B and hepatitis C are among the most widespread diseases worldwide, affecting a wide range of population and constituting an extensive research basis on their evolution and on the creation of innovative therapies. For children, the contamination of these diseases occurs mainly through perinatal vertical transmission, but also by indirect contacts from close relatives. The primary medical approach for these patients is therefore the primarily to analyze the clinical repercussions of the disease when it progresses and in particular the liver damages, notably in cases of non-spontaneous eradication of the virus during the first years of life. This is the main reason why pharmaceutical companies are constantly trying to promote the development of therapeutic sources adapted to the pediatric field, which are likely to curb the progression of the disease for children infected at a very young age, and ideally to guarantee them a definitive cure. The analysis of the various pre-selected studies allowed concluding that, basically, these clinical trials represent an opportunity for therapeutic accessibility to new products not yet available to children or too expensive for a long-term use regarding chronic diseases globally spread. For a large proportion of patients participating in these experiments, the access to the treatment has improved their clinical condition, the progression of the disease, to the extent of a complete cure. These clinical studies have also provided future hope, an improved long-term prognosis for these children, without omitting a feeling of satisfaction for the parents who expressed comfort to the idea that their child has chances of recovery and a possible guaranteed follow-up. However, these studies are costly. They request a high level of commitment and adaptation in practice for the patients and their families as regards to the necessary procedures to be followed as well as the possible repercussions on the everyday life during the course of the experiment.

Pediatrics --- Clinical Trials as Topic --- Gastroenterology